Résumé
Rendue célèbre depuis l’attribution du prix Nobel de chimie, la technologie CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)-Cas (CRISPR-associated) est devenue en moins de 10 ans un standard des laboratoires de recherche fondamentale. Issue d’un mécanisme de défense naturelle des bactéries, la technique CRISPR-Cas permet de modifier le génome facilement et très précisément. La technique originale, comprenant les knock-out et les knock-in, a très vite permis de créer les variantes CRISPRa et CRISPRi pour suractiver ou réprimer l’expression d’un gène. Appliqués en recherche fondamentale, les CRISPR permettent de générer des modèles cellulaires et animaux modifiés génétiquement afin d’étudier les fonctions d’un gène et de reproduire des maladies génétiques. En recherche clinique, les CRISPR ouvrent la voie à la création de nouvelles thérapies géniques pour traiter de multiples pathologies génétiques, oncologiques ou encore infectieuses. Cette technique révolutionnaire soulève néanmoins de nombreuses questions éthiques et reste étroitement encadrée scientifiquement et éthiquement.
Mots-clés : CRISPR · génome · knock-out · knock-in · thérapie
Abstract
Awarded by the Nobel Prize in Chemistry, CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)-Cas9 (CRISPR-associated) technology has become a standard in basic research in less than 10 years. Derived from a natural bacterial defense mechanism, the CRISPR-Cas technique enables to modify the genome easily and very precisely. The original technique, which includes knock-out and knock-in approaches, has led to CRISPRa and CRISPRi variants, which respectively activate or repress specific gene. In basic research, CRISPR can be used to generate genetically modified cells and animal models to study gene function and reproduce genetic diseases. In clinical research, CRISPR opens up the possibility of new gene therapies to treat a wide range of genetic, oncological and infectious diseases. However, this revolutionary technique raises a number of ethical questions, and remains closely regulated, both scientifically and ethically.